ABSTRACT
Declaration de liens d'interets: Les auteurs declarent ne pas avoir de liens d'interets. Copyright © 2022
ABSTRACT
Background: Hearing and vision impairments are highly prevalent in people with dementia (PwD) and may have a negative impact on quality of life and other dementia-related outcomes. Intervening to optimize sensory function improve these outcomes. The SENSE-cog Trial evaluated whether a home-based multi-part 'sensory support' intervention (SSI) is effective in improving quality of life and other key outcomes in PwD (including hearing and/or vision problems), and their care partners. Method(s): This was a pan-European, multi-centre, observer blind, randomized controlled trial (RCT), of PwD with hearing and/or vision impairment and their companions. We compared 'care as usual' (CAU) to a multi-part complex intervention of hearing and vision rehabilitation (SSI) tailored to each participant dyad. The SSI included: assessment and correction of hearing and/or vision impairments;home-based, therapist-delivered sensory support (i.e., adherence with devices;improving the sensory environment, communication training, and signposting to other support agencies). Outcomes were collected at baseline, intervention end (18 weeks) and post-intervention (36 weeks - the primary endpoint) and included: quality of life, sensory and cognitive functional ability, relationship satisfaction, neuropsychiatric symptoms, and mental well-being. Health resource utilization was measured to estimate cost-effectiveness of the intervention. Result(s): Across 7 European centers (UK, France, Cyprus, Greece), 252 participants with dementia (median age 80 years, 53% female, 59% hearing impairment only, 4% visual impairment only and 37% both impairments) were randomized from May 2018 to May 2021 to receive either CAU or SSI (10 visits over 18 weeks). Mitigating strategies to adapt study procedures to the COVID-19 pandemic were implemented. Over 75% of participants completed the primary outcome, the DEM-QoL scale, at 36 weeks. An initial feasibility study yielded positive results for this outcome revealing an average improvement in the DEM-QoL of 4.9 points (> minimum important clinical change). Conclusion(s): Hearing and vision support in PwD is a potentially important and cost-effective means of improving the lived experience of dementia, representing a critical step in the diagnostic and care pathway. Main RCT results will be available in May 2022. Trial registration: ISRCTN17056211. Copyright © 2022 the Alzheimer's Association.
ABSTRACT
Introduction Le calcul de la taille d’étude pour le développement d’un modèle de prédiction clinique utilise encore souvent la règle empirique proposée par Peduzzi en 1996 qui recommande l’inclusion de 10 événements à prédire par paramètre envisagé dans le modèle de prédiction. Une nouvelle approche a été proposée par Riley et al. en 2020 pour répondre aux enjeux majeurs du développement d’un modèle de prédiction : précision des estimations et contrôle de l’optimisme sur les performances de prédiction. Nous rapportons ici l’application de cette approche pour le développement d’un modèle de prédiction combinant des facteurs cliniques, biologiques et d’imagerie pour prédire la survenue d’une aggravation d’une forme légère de COVID-19 chez des patients ayant des résultats d’imagerie thoracique compatibles ou typiques de la COVID-19. Méthodes La stratégie de modélisation envisagée était un modèle de régression logistique avec une sélection a priori de facteurs identifiés dans la littérature. Comme dans la règle empirique, la nouvelle approche nécessite de préciser l’incidence de l’événement à prédire et le nombre de paramètres envisagés dans le modèle de prédiction. La taille d’étude déterminée par cette approche doit satisfaire quatre critères : précision souhaitée pour l’incidence de l’événement ;précision souhaitée pour les prédictions individuelles (sous la forme d’un pourcentage d’erreur absolu moyen) ;niveau maximal souhaité de sur-ajustement aux données (facteur de réduction minimal) et d’optimisme (surestimation maximale du R2 de Nagelkerke). Pour les deux derniers critères, le calcul requiert de préciser le R2 de Cox–Snell qui, en l’absence d’éléments probants dans la littérature, peut être déterminé en faisant une hypothèse sur le niveau de performance attendu du modèle de prédiction en termes de pourcentage de la variation totale observée dans les données expliqué par le modèle. Résultats L’incidence de l’évènement à prédire a été fixée à 20 % selon les données de la littérature. Une revue de la littérature sur les modèles de prédiction développés dans le contexte d’infection à COVID-19 nous a conduits à envisager 16 paramètres dans le modèle. Nous avons suivi les recommandations des auteurs pour définir la précision souhaitée pour l’incidence d’événement (±0,05), le pourcentage d’erreur absolu moyen (5 %), le facteur de réduction minimal (3 0,9) et la surestimation maximale du critère de performance (£ 0,05). Nous avons fait varier le pourcentage de la variation totale observée dans les données expliqué par le modèle entre 10 et 50 %. Pour satisfaire l’ensemble des critères, la taille d’étude requise variait entre 587 et 2205 patients. Nous avons retenu l’hypothèse d’un pourcentage de variance expliqué de 25 % conduisant à l’inclusion de 829 patients pour le développement du modèle. Conclusion La nouvelle approche de calcul de taille d’étude permet de considérer dès la conception, des éléments majeurs qui favorisent le développement d’un modèle de prédiction clinique de qualité, en particulier la précision des probabilités individuelles de survenue de l’événement et le contrôle de l’optimisme. En contrepartie, elle nécessite une expertise statistique plus poussée que pour la règle empirique. Néanmoins, son application est possible même dans un délai court et devrait donc être systématiquement envisagée dans les études de développement d’un modèle de prédiction clinique.